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老藥新用破解罕見病治療難題

發(fā)布時(shí)間: 2025-08-18 10:57:00 來源: 武漢晚報(bào)

  通過老藥新用,可以將IgG4相關(guān)性疾病的復(fù)發(fā)率從67.8%降至13.8%。日前,在武漢市首批核心醫(yī)療技術(shù)評(píng)審“領(lǐng)航技術(shù)”組綜合評(píng)審中,華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院風(fēng)濕免疫科董凌莉教授分享IgG4相關(guān)性疾病的精準(zhǔn)診療體系構(gòu)建:通過精準(zhǔn)評(píng)估和靶向治療,可顯著降低患者對(duì)激素的依賴,并大幅降低疾病復(fù)發(fā)率。

  “‘IgG4相關(guān)性疾病’于21世紀(jì)初被正式命名,是風(fēng)濕免疫領(lǐng)域最‘年輕’的疾病?!倍枥蚪淌诮榻B,該病百余年前就已存在,但因其部分癥狀與干燥綜合征相似,長期被誤認(rèn)為干燥綜合征的一種亞型。直到近年來研究發(fā)現(xiàn),兩者為不同的疾?。焊稍锞C合征主要表現(xiàn)為口干、眼干和抗SSA/SSB抗體陽性,而IgG4相關(guān)性疾病則以受累臟器“瘤樣”腫大,血清IgG4升高和異常B細(xì)胞活化為特征。

  隨著醫(yī)學(xué)界對(duì)lgG4相關(guān)性疾病認(rèn)識(shí)的深入,越來越多的患者得以確診,目前已知湖北省約有超過1000名患者。該病可累及唾液腺、胰腺、膽道、腎臟等全身多器官,導(dǎo)致器官功能受損或出現(xiàn)壓迫癥狀,嚴(yán)重威脅患者生命安全。

  作為治療自身免疫病的常規(guī)藥物,糖皮質(zhì)激素也被應(yīng)用于IgG4相關(guān)性疾病治療,但停藥后疾病復(fù)發(fā)率高達(dá)67.8%,且長期使用激素會(huì)導(dǎo)致骨質(zhì)疏松、向心性肥胖、糖尿病和高血壓等問題。

  近年來,董凌莉教授團(tuán)隊(duì)針對(duì)IgG4相關(guān)性疾病的治療靶點(diǎn)開展研究,提出“少激素甚至無激素”的理念,嘗試找到更加精準(zhǔn)、有效的治療藥物。

  團(tuán)隊(duì)通過多中心隨機(jī)對(duì)照研究發(fā)現(xiàn),“老藥”沙利度胺可通過靶向降解關(guān)鍵致病分子,將IgG4相關(guān)性疾病復(fù)發(fā)率大幅降至13.8%,且無嚴(yán)重不良事件發(fā)生。今年年初,這一研究成果登上國際權(quán)威期刊《風(fēng)濕病學(xué)年鑒》,為全球患者提供了新的治療選擇。

(責(zé)編: 李文治 )

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